歐美罕病藥申請數量持續上升

【本刊訊】近年來不管是歐美各國,皆出現罕病藥申請數量逐年上升的趨勢,其主因為精準醫學(precision medicine)的意識日漸增加,各種疾病因其致病因不同發展出不同的亞型,因而能被歸類為「罕見」的疾病數量增加,也造就出「罕病藥」研究發展的風氣。

因應近年來對於各種疾病更深入的了解,一個疾病可因其致病因的不同,而再被區分為不同的亞型。我們對於疾病的定義越趨精準,其對應的患者人數也就跟著限縮,就可能被納入罕見疾病的範疇中。目前各國對於「罕見疾病」的定義,多以人數或佔全人口的百分比為標準。以美國來說,少於20萬名美國人罹患此病,即可稱為罕見疾病;而歐洲則以在歐洲盛行率萬分之五以下為定義;我國則是萬分之一以下。

而治療這些疾病的罕病藥(orphan drug,又稱為孤兒藥),以往因開發後缺乏經濟利益,而較少藥廠願意研發。美國因而在1983年提出罕見藥法案(Orphan Drug Act),藉由給予藥商獎勵與補助,以及確保藥品上市七年內的市場壟斷權,讓藥廠願意投資於罕見藥開發。歐洲也有類似的機制,甚至保障罕見藥品10年的市場壟斷權。自2003年人類全基因體定序計畫的完成,開始帶動罕見疾病的研究與藥物的發展,從美國食品藥物管理局(FDA)及歐洲藥物管理局的統計資料顯示,罕見藥物的申請數量逐年增加,去年美國接獲的申請量就高達260個。

由這趨勢可發現,製藥廠逐漸改變其研發方向。以往研究常見藥物的策略,因為各式藥物的廣泛出現,要針對常見疾病研發更有效的新藥越來越困難,這使得藥廠要重新思考其策略。美國輝瑞公司(Pfizer)開始研發鐮刀型紅血球疾病(sickle-cell disease)的藥物,這種疾病雖在美國被歸納為罕見疾病,卻在非洲國家相當常見,仍有相當大的市場。

美國FDA對於罕病藥的定義,可能會讓部分治療常見疾病中某一亞型的藥物也可獲得補助,引發一些疑慮。這將讓受補助的藥物增加,但是否會扭曲了罕見藥物法案原始設立的美意,有待進一步觀察。去年六月起美國FDA新增一條規定,罕病藥申請單位須檢附疾病獨特性的科學證據,例如其患者具有哪些特定的基因突變等,來做為鑑定申請藥物是否符合罕見藥範疇的新審查規定。美國FDA目前仍持樂觀態度,並表示以現在的階段,仍希望看到更多罕見藥的申請。

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