治療漸凍人 幹細胞露曙光

【本刊訊】最近在全球瘋傳冰桶潑水挑戰(Ice Bucket Challenge),其主要目的是為了幫漸凍人募款,這項活動在臺灣也讓漸凍人協會在短時間內收到1300多萬的捐款。冰桶挑戰效應,讓漸凍人議題受到社會關注。

漸凍人為一種運動神經元疾病,因體內一群運動神經元漸進性的退化而造成患者全身肌肉萎縮及無力。該病又稱為路.蓋里格氏病(Lou Gehrig's disease),因曾在美國大聯盟洋基隊服務的明星球員路.蓋里格,在得此病後被迫結束職業生涯而得名)。其中有80%的運動神經元疾病患者屬於「肌萎縮性脊髓側索硬化症」(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS),患者全身運動神經元萎縮、壞死,使患者行動受限,末期會因全身癱瘓、呼吸衰竭等,造成死亡。

國內外研究人員正在積極進行幹細胞療法的研究。美國幹細胞療法已進入人體試驗階段,研究人員發現在家族遺傳的ALS患者中,SOD1基因突變率占了20%(SOD1為人體中的一種抗氧化酵素,其功能為保護細胞免於自由基的破壞)。當SOD1發生氧化、變異造成其失去清除自由基的能力時,即會讓細胞因殘有過多自由基而死亡,目前在家族遺傳的ALS患者中已分析出150個突變點。他們從16位ALS患者的脊椎、腰椎打入幹細胞,部份的病人病情穩定、進步,美國將進行第三階段的人體試驗。中國醫藥大學幹細胞研究團隊,從美國引進漸凍鼠研究技術,目前已經對於小鼠進行幹細胞試驗,且證實已延長小鼠生命。

現今漸凍人的發病原因尚未釐清,也無治療藥物,只有減緩病情的藥物。目前唯一核准使用的治療藥物為Rilutek。Rilutek是一種麩氨酸拮抗藥物,被認為與造成神經退化的興奮性毒性有關。這種藥物可延長患者2~6個月的壽命,但其作用為減緩,而非根治。

國內幹細胞療法人體試驗計畫已經送出,期望能夠早日通過試驗,讓漸凍人不再是絕症。



何謂漸凍人?
患有運動神經元疾病的病人。因患者全身運動神經元萎縮、壞死,使患者行動受限,末期會因全身癱瘓、呼吸衰竭等,漸漸邁向死亡,故稱漸凍人。約每2萬人中就有1人可能得病,男女患病率為1.5:1。

運動神經元疾病又區分為幼年型遠端肌肉萎縮症(JDSMA) 、脊髓型肌肉萎縮(SMA)、肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)、下運動神經元症候群(LMN)四類型。


漸凍人症狀?
初期肌肉無力,全身將逐漸癱瘓、吞嚥困難,除肌肉無力之外,肌肉有抽動或容易抽筋的現象,肌腱的反射會變強,無力的範圍會變廣,最後會因呼吸衰竭或者併發症而死亡。


發病原因?
不明。

已知輻射、雷擊傷害等是造成發病的危險環境因子。尚還有有多種說法:免疫失調說、毒素說、病毒說、遺傳說,都有人提出,但都只能分別解釋某些現象,還不能確定其真正原因。


目前的治療方式?
無法完全根治。但有減緩病情惡化的藥物Rilutek,此藥物可讓患者延長約2~6個月的壽命。

還有對於患者進行胃造口手術,為避免漸凍人進食時,食物誤入氣管造成肺炎。或者使用肉毒桿菌治療不正常的口水過多。


漸凍人是否有疼痛的感覺?
漸凍人以運動神經元萎縮為主,其感覺神經並未受損,且智能也正常,感覺的敏銳度一如常人。他們可以清楚的知道周遭發生了什麼事,但四肢無法動彈,也無法順利自行呼吸。

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